人类神经元核心

*人类神经元核心现在是开放的。请查看我们的新手Covid-19标准操作程序在预订或到达核心之前。

我们的任务

波士顿儿童医院的人类神经元核心（HNC）为学术环境中的疾病建模和临床前药物筛查提供了一种新的范式。核心的使命是弥合诊所和基础研究人员之间的差距，并帮助建立人类诱导的多能干细胞（IPSC）的神经系统疾病的模型系统，并为临床前研究开发屏幕提供支持，以识别新的治疗剂。Massachusetts Life Sciences Center的慷慨资金使我们能够大大扩大我们的设备和服务，并将其开放到更广泛的研究界。

HNC利用转化性干细胞技术，用于衍生自IPSCs的人神经元中的特定疾病和筛选测试化合物的变化性干细胞技术。这项服务的目标是：

1. 制定用于产生不同类型的神经元细胞系的标准操作程序
2. 从源自特异性疾病和健康对照的患者源自衍生的IPSC产生神经元细胞系
3. 比较患者衍生和对照衍生的神经元的关键特征（例如，形状，生长，突触连接，蛋白质组成）
4. 鉴定患者衍生神经元的疾病特异性
5. 疾病特异性细胞筛查药物候选者大大提高了药物发现的速度和特异性
6. 比较这些“临床前临床”药物试验与患者的临床试验。

HNC服务

服务分为三个主要类别：

• 人神经元分化服务为学术调查人员和行业合作者提供了良好的人类IPSC衍生的神经元，以支持翻译研究计划。
• 表型服务提供了高含量的图像分析，多电极阵列功能分析和IPSC衍生神经元的靶向RNA测序，以帮助应答基本的生物学问题和/或建立用于筛选的测定。
• 扩展的测定开发和筛选机构提供多种直播筛查平台，可以评估中/高吞吐量的活性神经元的图像和活动的措施。该设施还提供机器人和液体处理程序，以提高筛选努力的实验的再现性。

HNC由马萨诸塞州生命科学中心（MLSC），知识产权和发育障碍的慷慨赠款支持，智商儿童医院的托米大惊小怪地区，娄娄对CDKL5，设备补助金来自波士顿儿童医院和匿名基金会捐助者。