不典型畸胎样横纹肌瘤(ATRT)

什么是非典型畸胎样横纹肌瘤?

非典型畸胎样横纹肌瘤(ATRT)是一种非常罕见的、侵袭性的中枢神经系统肿瘤，主要发生在控制运动和平衡的小脑或控制基本身体功能的脑干。

ATRTs通常发生在3岁，但有时也会出现在更大的孩子身上。ATRTs只占儿童脑瘤的1%到2%。这些肿瘤是一组更大的恶性肿瘤的一部分，称为横纹肌肿瘤，也可以发生在大脑外。ATRTs可能局限于大脑的一部分，也可能扩散到大脑、脊椎或身体的其他位置。

ATRT是如何分类的?

成功治疗您孩子的ATRT取决于肿瘤的位置和肿瘤是否扩散。

对于许多肿瘤，我们使用一种称为“分期”的分类系统来评估癌症。然而，目前对于不典型畸胎样横纹肌瘤尚无标准化的分类体系。ATRT可以是:

• 局部的，只发生在大脑的一个部位
• 弥散性，扩散到大脑、脊髓或身体的多个部位

我们如何关心ATRTs

患有ATRTs的儿童在Dana-Farber/Boston Children's通过我们的脑部肿瘤中心美国是世界的领导者治疗这种罕见疾病．我们的脑肿瘤专家在治疗各种类型的神经肿瘤方面有广泛的专业知识，包括ATRTs。

在Dana-Farber/Boston Children’s，你的孩子会:

• 接受神经肿瘤学家、神经外科医生、神经学家和儿科亚专家的治疗
• 是否能使用先进的技术，比如术中磁共振成像(MRI)，它能让儿童神经外科医生在手术时看到肿瘤，并尽可能多地切除肿瘤
• 收到专家诊断由神经病理学家使用先进的分子诊断测试

我们的ATRT研究领域

由于ATRT非常罕见，这些肿瘤很难研究。因此，我们的研究人员与全国其他机构合作，以提高我们目前对这种情况的了解，并为ATRT患儿提供新的治疗方法。目前，Dana Farber/Boston Children’s的研究人员正与费城儿童医院、麻省理工学院Broad研究所和哈佛大学合作，以进一步了解非典型畸胎样横纹肌瘤的分子特征。

此外，我们脑肿瘤中心的研究人员正在与治疗其他类型横纹肌样肿瘤的医生和研究人员合作，以研究当前治疗方法的有效性，并为所有类型的横纹肌样肿瘤建立新的、更标准化的治疗方法。

通过临床试验在美国，我们的研究人员正在测试新的、有针对性的治疗方法，这些方法可能有助于提高ATRT患者的存活率。

大多数被诊断为ATRT的儿童将作为脑瘤临床试验的一部分进行治疗。除了启动我们自己的临床试验，我们还通过合作小组提供试验，比如儿童肿瘤小组(COG)和太平洋儿科神经肿瘤协会．我们也是儿童肿瘤小组的新英格兰一期中心。如果您的孩子患有进展性或复发性肿瘤，他们可能有资格接受这些组或我们的独立临床研究人员提供的一些实验性治疗。