David A. Williams，医学博士

由哈佛催化剂简介

1. 儿童多系统炎症综合征(misc)的遗传易感性机制。过敏临床免疫杂志2021 09;148 (3): 732 - 738. - e1。视图抽象
2. BCL11A转录后基因沉默治疗镰状细胞病N Engl J Med. 2021 01 21;384(3): 205 - 215。视图抽象
3. 一项研究评估了在匹配的不相关的供体骨髓移植和免疫抑制疗法之间对新诊断的严重再生障碍性贫血的儿童和年轻成人患者进行随机化的可行性:北美儿童再生障碍性贫血联盟和儿童移植和细胞治疗联盟的一项联合试点试验。儿童血癌。2020年10;67 (10): e28444。视图抽象
4. 肾上腺脑白质营养不良症的变化。认证版本2020 08 01;41(4)。视图抽象
5. 多系统炎症综合征儿童的外周血涂片显示明显的早期髓样形态，并有毒性改变的形态学证据。儿科血癌。2021 01;68 (1): e28551。视图抽象
6. 儿童罕见病队列:综合研究和临床基因组学计划。NPJ Genom Med. 2020;29。视图抽象
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8. 目前和未来的基因治疗血红蛋白病。Curr Opin Hematol, 2020 05;27(3): 149 - 154。视图抽象
9. 伴有CDC42功能障碍的婴儿骨髓纤维化和骨髓增生。中华临床免疫学杂志2020 05;40(4): 554 - 566。视图抽象
10. 镰状细胞基因治疗中驱动谱系特异性BCL11A敲除的新型慢病毒载体的临床前评估。Mol Ther方法临床开发2020年6月12日;17:589 - 600。视图抽象
11. 人类造血干细胞的高效治疗性基因编辑。Nat Med. 2019 05;25(5): 776 - 783。视图抽象
12. 二十年的分子治疗和35年的基因治疗变化的个人观点。Mol Ther. 2019 03 06;27(3): 479 - 480。视图抽象
13. 单用plerixfor成功地动员了镰状细胞病患者的造血干细胞和采血。《血液》杂志2018年10 09;2(19): 2505 - 2512。视图抽象
14. 假激酶MLKL激活了坏死中性粒细胞中pad4依赖性NET的形成。科学信号。2018 09 04;11(546)。视图抽象
15. DROSHA敲除导致编码mirna适应shRNAs载体的病毒滴度增强。Mol Ther核酸。2018年9月07日;12:591 - 599。视图抽象
16. 脑肾上腺脑白质营养不良的基因治疗。英国医学杂志2018 02 01;378(5): 490 - 491。视图抽象
17. gp130细胞因子白细胞介素-11调节致死性照射受体中Vav1-/-造血干细胞和祖细胞的植入。干细胞。2018 03;36(3): 446 - 457。视图抽象
18. Rac和Pak信号在中性粒细胞细胞外陷阱(NETs)形成中的关键作用定义了一个新的潜在治疗靶点。中华血液学杂志2018 02;93(2): 269 - 276。视图抽象
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26. 谱系特异性BCL11A敲除可以避免毒性并逆转镰状表型。J clinin investment . 2016 10 03;126(10): 3868 - 3878。视图抽象
27. 身体功能评估和参与慢性疼痛临床试验:impact /OMERACT建议。2016年9月;157(9): 1836 - 1850。视图抽象
28. RhoH参与与锌指蛋白kaiso的多蛋白复合物，调节细胞骨架结构和趋化因子诱导的T细胞。小gtpase。2018 05 04;9(3): 260 - 273。视图抽象
29. 阿达木单抗治疗化脓性汗腺炎的两项3期试验。2016年8月04日;375(5): 422 - 34。视图抽象
30. 红细胞嵌合的数学模型为镰状细胞病的遗传干预策略提供信息。美国血液内科杂志。2016 09;91(9): 931 - 7。视图抽象
31. 异种移植的公共资源库使发现和随机的小鼠ii期试验成为可能。癌症细胞。2016 07 11;30(1): 183。视图抽象
32. 华法林和他汀类药物相互作用的机制。中国药学杂志2016 06;105(6): 1976 - 1986。视图抽象
33. 异种移植的公共资源库使发现和随机的小鼠ii期试验成为可能。Cancer Cell. 2016 04 11;29(4): 574 - 586。视图抽象
34. 回应:中性粒细胞细胞外陷阱的流式细胞术定量:Ciepiela等人方法方法的局限性。2016年3月;91 (3): E10。视图抽象
35. p21激活的激酶2通过CDC42激活和ß-Pix的相互作用调节HSPC细胞骨架、迁移和归巢。2016年4月21日;127(16): 1967 - 75。视图抽象
36. LC-MS/MS QTrap和差动度谱法分析华法林酶动力学的比较。J色谱B分析技术生物生命科学2016年01月01日;1008:164 - 173。视图抽象
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38. 用于谱系特异性BCL11A敲除和血红蛋白F诱导的mirna嵌入shrna。Mol Ther. 2015年9月;23日(9):1465 - 74。视图抽象
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41. 意外帮助:mTOR遇到慢病毒载体。2014年8月07日;124(6): 832 - 3。视图抽象
42. 基因缺失gata1调节的蛋白a-synuclein可降低成熟红细胞中的氧化应激和一氧化氮合酶水平。Am J Hematol。2014年10月;89(10): 974 - 7。视图抽象
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52. Rac GTPase效应因子p21激活激酶是造血干细胞/祖细胞迁移和移植所必需的。《血》2013年3月28日;121(13): 2474 - 82。视图抽象
53. 够了就是够了:ACGME要求儿科培训做出改变。儿科血癌。2012年12月15日;59(7): 1158 - 9。视图抽象
54. 诱导多能干细胞作为对范可尼贫血获得新见解的工具。细胞周期。2012年8月15日;11(16): 2985 - 90。视图抽象
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56. RhoH在小鼠和人类慢性淋巴细胞白血病的细胞-微环境相互作用中至关重要。2012年5月17日;119(20): 4708 - 18。视图抽象
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91. 泡沫病毒载体成年。Mol Ther. 2008年4月;16(4): 635 - 6。视图抽象
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93. Rho gtpase与造血干细胞定位的调控。方法酶学杂志2008;439:365 - 93。视图抽象
94. Rac1对于胚胎内造血和确定的造血祖细胞在胎儿肝脏的初始播种是必不可少的。2008年4月1日;111(7): 3313 - 21所示。视图抽象
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96. RAC回顾了与AAV治疗试验相关的严重不良事件。Mol Ther. 2007年12月;15(12): 2053 - 4。视图抽象
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111. 基因疗法取得进展，但难以解释小动物模型的安全性数据。Mol Ther。2006年6月;13(6): 1027 - 8。视图抽象
112. 临床级载体的不定突变:需要考虑的问题?Mol Ther. 2006年5月;13(5): 831 - 2。视图抽象
113. 促进临床基因转移的建议正在形成共识。Mol Ther. 2006年4月;13(4): 637 - 8。视图抽象
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115. 高效液相色谱法同时测定鼻喷雾剂中曲安奈德和盐酸羟美唑啉的含量。2006年3月18日;40(5): 1273 - 80。视图抽象
116. 新的AAV血清型可能拓宽人类基因治疗的治疗途径。Mol Ther。2006年1月;13(1): 1 - 2。视图抽象
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