干细胞项目|神经系统紊乱

神经紊乱可能是毁灭性的,因为神经系统控制我们,我们如何沟通,如何我们认为——简而言之,我们如何与周围的世界。

条件,如脊髓损伤,可能意味着困难不仅对一个孩子,但对于孩子的亲人。在波士欧宝彩票平台顿儿童医院,医生们致力于帮助你的家人通过这些调整,而我们的干细胞研究人员正致力于了解这些条件开发和寻找新的治疗方法。这项工作可以帮助未来的医生取代受损的神经细胞损伤或遗传性疾病与健康和功能细胞。

我们的工作与干细胞包括开发的方法来创建clinical-grade诱导多功能干细胞系。这些干细胞可以转化为细胞治疗产品的替代细胞受损的神经系统疾病。

我们也致力于创建特定的诱导多能性细胞模型和研究发展的疾病,如亨廷顿疾病,帕金森疾病和遗传性视网膜变性,以及致病基因的修复使用先进的基因组编辑方法包括CRISPR-Cas9和基本编辑。

亨廷顿病和帕金森病

乔治·戴利,医学博士领导他的团队在创建第一组诱导多能干细胞(iPS细胞)患者神经系统疾病包括亨廷顿病(HD)和帕金森病(PD)。团队创建的每一个干细胞系把折磨患者的皮肤细胞变成不朽的多能细胞则,让科学家有机会执行疾病建模在培养皿中看到相应的疾病的发展和研究如何治疗。例如,某些基因发生突变,导致HD可以通过基因组编辑、删除和患有帕金森病的多巴胺神经元丢失可以取代hiPSC-derived细胞。事实上,PD患者最早接受与多巴胺能细胞替代疗法祖细胞由自己的hiPSCs。

视网膜变性

失明经常从视网膜进行性恶化的结果,是在年龄相关性黄斑变性(AMD)或遗传性视网膜病变。合作中心在爱荷华州和台北,干细胞项目的干细胞核心(由托尔斯滕·m·Schlaeger博士),生成hiPSC线模型雷伯氏先天性黑内障(LCA)和x连锁Retinoschisis(针xlr)。Schlaeger团队使用CRISPR / Cas9介导基因组编辑精确修复致病突变在几个LCA和针xlr patient-derived hiPSCs。使用一个高效和精确的基因组编辑称为Cas9基地的技术编辑,他们能够修复突变基因在超过50%的病人针xlr hiPSCs派生而来。视网膜修复细胞制成的杯不再显示,突变体视网膜结构和发育缺陷,表明基于Cas9基因治疗方法可以治愈这种疾病。年龄相关性黄斑变性,视力丧失的主要原因,是另一个疾病的hiPSC-based临床试验已经开始在日本和美国。在这些试验中,表的视网膜色素上皮细胞,培养细胞类型是至关重要的,保持健康的视网膜,是由从hiPSCs一道菜,然后插入患者的视网膜感光细胞的影响。下面

脊髓损伤

因为干细胞再生医学潜力,科学家感兴趣的是能够使神经细胞的多能干细胞或神经干细胞。在疾病的小鼠模型,移植的神经细胞来源于干细胞生存和生活在改善神经功能。2009年,美国食品药品管理局批准了第一阶段临床试验为细胞产品(少突细胞前体细胞)刺激re-growth脊髓损伤的神经组织,一个概念验证了之前的实验老鼠。这是美国fda批准的首个对任何人类胚胎干细胞临床试验治疗。hiPSC-based试验对脊髓损伤也在计划之中。