我们独特的儿科基因治疗方法
波士顿儿童医院是国际领先的基因治疗与世界上最大的儿科基因治疗项目。成立于2010年,我们的成功是我们的项目的结果的临床专业知识,开拓基因治疗研究,致力于照顾罕见和难以治愈的皮肤条件。
让我们独特是我们专门的基础设施。我们的核心团队与疾病专家密切合作在两个世界领先的学术波士顿儿童医院和医疗机构欧宝彩票平台丹娜-法伯癌症研究所。我们高效的招生流程允许孩子顺利和迅速从研究登记治疗。我们还提供了一个独一无二的卫星培训模块支持咨询医师。
我们发起和参与众多的基因治疗临床试验波士顿丹娜-法伯/儿童癌症和血液疾病中心。我们还与波士顿儿童部门紧密合作眼科学,神经学,神经外科,肺药;遗传学与基因组学;和代谢程序,以及学术和医药合作伙伴在美国和海外。我们是一个创始成员跨大西洋的基因疗法协会(TAGTC),旨在结合专业知识的中心治疗罕见疾病不同的平台。
以下是一些条件我们目前治疗与基因治疗或我们提供基因疗法在不久的将来的计划。其中一些目前正在进行临床试验,和一些获得美国食品和药物管理局的批准吗。
- 罹(ALD)
- β地中海贫血
- 血友病A和B
- 遗传性视网膜疾病
- 鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)缺乏症
- 镰状细胞病
- 脊髓性肌萎缩(SMA)
- Wiskott-Aldrich综合症
- x连锁重度联合免疫缺陷症(SCID-X1)
- x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)
- 复发或难治性b细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)
- 复发或耐火材料大b细胞淋巴瘤(病人18岁及以上)
正在进行的基因治疗研究
基因治疗是医学的重大转变,提供治疗条件不是以前治疗和疾病经常要求英勇的努力。自2010年建国以来,我们已经治疗了70多病人从20个国家超过19个基因治疗的临床试验。
随着基因治疗的发展和提高,我们的团队是乐观地接受新的gene-correction技术,如基因编辑,编辑,和基因沉默,进行积极的研究使这些技术更加准确和安全。我们感到很幸运在这个领域的前沿与我们的患者和家庭提供的动机和目的。