基因疗法基因疗法是如何工作的?
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基因之外 |
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转录后基因沉默 |
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基因编辑 |
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基本编辑
- 碱基编辑针对单点突变，并创建遗传密码的精确变化。这些变化可以抑制致病基因或帮助激活特定基因。
- 碱基编辑器不会切割双链DNA，而是将额外的酶传递到所需的序列，以改变一条链上的碱基。
- 最后，细胞修复蛋白识别碱基变化并将其转化为永久突变。细胞可以正常地承担新的功能，由特定突变引起的疾病也可能被治愈。
基因疗法遗传物质是如何传递的?
要让这四种基因治疗平台中的任何一种发挥作用，都需要将遗传物质输送到人的细胞中。通常使用病毒或非病毒基因工程载体，即“运载工具”，携带遗传物质。关闭感染能力的修饰病毒被用作载体，因为它们具有入侵目标细胞的天然能力，传递新基因。该载体可以通过两种方式之一引入——体外(体外)或体内(体内)。这样，基因治疗就发生在与疾病相关的器官或组织中。
什么是体外基因治疗?
当它执行时体外(体外)，在实验室环境下，将带有修正基因的载体导入患者的细胞样本，然后移植回患者体内。对于基因编辑或碱基编辑，即使没有载体进行一次性基因修饰，编辑器分子也可以直接传递到体外细胞。
什么是体内基因治疗?
当它在体内(体内)进行时，携带治疗有效载荷的载体，如基因、基因沉默器或基因编辑器，被直接注射到患者体内。
虽然基因疗法相对较新，通常被认为是实验性的，但对于许多对其他疗法反应不佳的疾病，包括遗传性疾病(如免疫缺陷、代谢障碍和血液疾病)和某些类型的癌症，基因疗法是一种很有前途的治疗选择。
基因疗法基因治疗的潜在风险是什么?
与基因治疗相关的潜在风险取决于治疗的类型、传递机制(载体)的类型以及传递到细胞的方式。它们可能包括:
- 免疫系统的负面反应
- 无意中瞄准了错误的细胞
- 与插入遗传物质相关的不良反应
- 意想不到的基因表达
美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)和国立卫生研究院(National Institutes of Health)密切监控基因治疗试验，技术也在不断研究和完善。在基因治疗后，患者会被他们的治疗团队密切监测数年。