我们独特的儿童基因治疗方法
波士顿儿童医院是国际领先的基因治疗拥有世界上最大的儿童基因治疗项目之一。成立于2010年，我们的成功得益于我们项目的临床专业知识，开创性的基因治疗研究，以及对罕见和难以治疗疾病的关怀。
让我们与众不同的是我们专门的基础设施。我们的核心团队与两个世界领先的学术医疗机构的疾病专家密切合作——波士顿儿童医院和欧宝彩票平台丹娜-法伯癌症研究所．我们高效的注册流程允许孩子们顺利快速地从学习注册到治疗。我们还提供独一无二的卫星培训模块，以支持转诊医生。
我们已经启动和参与了许多临床基因治疗试验与Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心．我们还与波士顿儿童部门密切合作眼科学，神经学，神经外科,肺药；遗传与基因组学学部“，；而且代谢程序以及美国和国外的学术和制药合作伙伴。我们是跨大西洋基因治疗联盟(TAGTC)的创始成员之一，该联盟致力于将来自多个罕见病治疗中心的专业知识与不同平台结合起来。
以下是我们目前正在用基因疗法治疗或计划在不久的将来提供基因疗法的一些疾病。其中一些目前正在进行临床试验，还有一些已经获得了美国食品和药物管理局的批准．
- 罹(ALD)
- β地中海贫血
- 血友病A和B
- 遗传性视网膜疾病
- 鸟氨酸酰基转氨酶(OTC)缺乏症
- 镰状细胞病
- 脊髓性肌肉萎缩(SMA)
- Wiskott-Aldrich综合症
- x连锁重度联合免疫缺陷症(SCID-X1)
- x连锁慢性肉芽肿性疾病(X-CGD)
- 复发或耐药b细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)
- 复发或耐火材料大b细胞淋巴瘤(18岁及以上患者)
正在进行的基因治疗研究
基因疗法代表了医学的一个重大转变，它为以前无法治疗的疾病和通常需要付出巨大努力的疾病提供了治疗方法。自2010年成立以来，我们已经通过超过19项基因治疗临床试验，治疗了来自20个国家的70多名患者。
随着基因治疗的不断发展和完善，我们的团队正积极地接受新的基因校正技术，如基因编辑、碱基编辑和基因沉默，并积极开展研究，使这些技术更加精确和安全。我们感到很幸运，能够站在这个领域的前沿，我们的患者和家属提供了动力和目标。