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研究创新|概述

波士顿儿童医院的血管畸形中心(VAC)开展基础、转化和临床研究,继续推动新的、更有效的治疗儿童和成人血管畸形和血管肿瘤的疗法的发展,这些研究甚至有一天可能会导致预防这些异常的方法。我们有责任向现在和将来的病人尽可能多地学习。

波士顿儿童医院血管异常的研究与该医院创始人、已故医学博士犹大·福克曼的遗产密切相关血管生物学专业以及VAC的前任科学主任。福克曼博士是血管生成(血管生长的过程)研究的先驱。

例如,在实验室的研究Joyce Bischoff博士作为血管生物学项目的成员,他创造了婴儿的首要模型血管瘤.她的工作不仅帮助确定了哪些药物对这些病变有效,而且还帮助确定了它们如何以及为什么起作用。

合作

20年来,VAC一直与比利时布鲁塞尔的遗传研究人员合作,以了解血管异常的原因。这些合作已经产生了一些发现,例如:

这些基础研究人员正在使用组织培养技术和创建小鼠血管异常模型,以了解导致血管通道畸形的异常分子信号。不久的将来,这些基本的科学知识将被应用于控制,甚至可能预防血管异常。

解开淋巴畸形

我们的内部能力已通过与马修沃曼,医学博士他是波士顿儿童医院骨科研究实验室的主任。VAC的研究人员和沃曼博士共同确定了一个共同的分子基础——一种名为PIK3CA-针对若干淋巴及血管异常,即丁香Klippel-Trenaunay综合征纤维脂肪血管异常(FAVA),孤立的淋巴管畸形

定义和发现新的血管异常

正确的诊断是有效治疗的第一步。VAC在定义血管异常和建立新的诊断方面引领了儿科领域。

例如,由VAC联合主任领导的研究Ahmad Alomari,医学博士,理学硕士,FSIR,导致CLOVES, FAVA和其他几种血管异常的定义为独特的条件。VAC联合主任John Mulliken,医学博士他除了开发了去除婴儿血管瘤的简单技术外,还制定了关于血管异常分类的权威文本,这项工作不断更新,直到今天仍是所有护理血管异常患者的临床医生的宝贵资源。

病人注册

许多血管异常是罕见的疾病,关于长期影响、治疗方法和结果的信息相对较少。由于这些疾病的患者数量有限,分布在全球各地,因此我们从多个机构和集中登记的患者中收集患者数据非常重要,目的是加快临床理解和改善护理。VAC为血管异常患者及其提供者建立了两个数据登记处。

  • 婴儿肝血管瘤登记收集有关肝脏婴儿血管瘤的影像学、生理学和生化表现、临床进展和对治疗的反应的信息。
  • 淋巴异常登记处正在寻求从患者身上收集临床数据,以提高我们对淋巴异常的理解,包括可能出现的并发症,哪种疗法比其他疗法更有效,疾病稳定性的预测因素,以及复发和遗传模式。

临床试验

要了解更多关于波士顿儿童医院为血管异常患者进行的临床试验,请联系欧宝彩票平台Whitney Eng,医学博士,公共卫生硕士,在whitney.eng@childrens.harvard.edu或者保时捷威尔斯Porscha.Wells@childrens.harvard.edu

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