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关于骨髓衰竭和骨髓增生异常综合征项目

骨髓衰竭和骨髓增生异常综合征(MDS)项目Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心是美国最好的儿童治疗和研究项目之一,用于治疗骨髓衰竭、骨髓增生异常综合征(MDS)和相关疾病。我们有诊断和治疗各种疾病的专业知识条件

为什么选择骨髓衰竭和MDS项目?

Dana Farber/Boston儿童骨髓衰竭和MDS项目是世界上最大和最著名的儿童骨髓衰竭和MDS项目之一。我们的团队通过前沿的诊断提供专家护理,并专门开发以患者为中心的治疗方案。

量身定制的医疗管理和治疗

我们的项目在骨髓衰竭和MDS的个性化医疗管理和治疗方面提供专业知识。我们为诊断和治疗提供专家遗传评估。我们的骨髓衰竭专家与Dana-Farber/Boston儿童癌症遗传风险项目合作,帮助家庭评估他们发生骨髓衰竭或MDS并发症的风险,并通知医疗管理。我们的遗传顾问有骨髓衰竭和MDS方面的专业知识,了解骨髓衰竭和癌症易感性综合征之间的重叠。

我们还与波士顿儿童基金会合作精密医学服务提供体细胞基因检测(骨髓分析),以确定您孩子骨髓中可能导致疾病的特定突变。随着针对特定突变的靶向疗法的出现,这些疗法可能成为孩子治疗的一部分。

专门的团队

由于骨髓衰竭和MDS影响全身器官,我们有一个由内分泌学、心脏病学、消化病学、免疫学、肺脏学和其他专业的专家组成的专业团队,他们是我们骨髓衰竭/MDS治疗团队中不可或缺的合作伙伴。这些次级专家在治疗骨髓衰竭综合征和MDS方面具有专业知识,并了解这些情况的医疗并发症。

擅长造血干细胞移植

许多患有骨髓衰竭或MDS的儿童需要进行造血干细胞移植来治疗他们的疾病。我们有规模最大、经验最丰富的儿科干细胞移植项目在美国

我们提供一系列的临床试验和研究,这可能是其他中心无法提供的。这些研究包括再生障碍性贫血,端粒生物学障碍,范可尼贫血,Shwachman-Diamond综合症Diamond-Blackfan贫血、RUNX1、MDS等骨髓衰竭情况。

国家合作

Dana-Farber/Boston Children 's是几个专注于骨髓衰竭和MDS研究和治疗的国家财团的主要成员。这些包括:

无缝过渡到成人护理

我们与达纳法伯癌症研究所的成人骨髓衰竭项目.当您的孩子进入成年,他们将能够过渡到这支在这些情况下具有专业知识的成年医生团队。

我们如何诊断和治疗骨髓衰竭和MDS

骨髓衰竭(MDS)的早期和准确诊断可以实现最佳的医疗管理和治疗,以改善患有这些疾病的儿童、青少年和青壮年的健康。Dana-Farber/Boston Children's是全国仅有的几个拥有专门训练的血液病理学家来评估儿童这些疾病的中心之一。

我们的医生使用各种诊断测试,包括血液测试、骨髓抽吸和活组织检查、染色体分析和最新的基因测试。我们还提供MMC/DEB检测(也称为染色体断裂检测),用于检测丝裂霉素C (MMC)和二环氧丁烷(DEB)。这是标准的,权威的测试Fanconi贫血这是一种血液疾病,其特征是无法修复由MMC和DEB等物质造成的DNA损伤。

根据儿童骨髓衰竭的类型,我们提供一系列综合治疗,包括:

  • 干细胞移植
  • 免疫抑制药物治疗
  • 输血和铁螯合治疗
  • 雄激素治疗
  • 皮质类固醇治疗
  • 生长因子疗法
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