研究|人神经元核

＊《人类神经元核心》现已开放。请审阅我们的新COVID-19标准操作流程在预定或到达核心之前。

我们的使命

波士顿儿童医院的人类神经元核心(HNC)在学术环境中为疾病建模和临床前药物筛选提供了一种新的范式。该中心的核心任务是弥合临床和基础研究人员之间的差距，帮助建立人类诱导多能干细胞(iPSC)衍生的神经疾病模型系统，并为临床前研究开发筛选以确定新的治疗方法提供支持。来自马萨诸塞州生命科学中心的慷慨资助使我们能够显著扩展我们的设备和服务，并向更广泛的研究界开放。

HNC利用转化干细胞技术对特定疾病建模和从诱导多能干细胞中提取的人类神经元中测试化合物的筛选。这项服务的目标是:

1. 为生成不同类型的神经元细胞系制定标准操作程序
2. 从患有特定疾病的患者和健康对照的iPSCs中创造神经元细胞系
3. 比较患者源性神经元和对照源性神经元的关键特征(如形状、生长、突触连通性、蛋白质组成)
4. 在患者来源的神经元中识别疾病特异性特征
5. 在疾病特异性细胞系中筛选候选药物，大大提高药物发现的速度和特异性
6. 将这些“临床前”药物试验结果与患者的临床试验结果进行比较。

HNC服务

服务主要分为三类:

• 人类神经元分化服务为学术研究人员和行业合作者提供特征良好的人类iPSC衍生神经元，以支持转化研究项目。
• 表型服务提供高含量的图像分析，多电极阵列功能分析，和ipsc衍生神经元的靶向RNA测序，以帮助回答基本的生物学问题和/或建立筛选的分析。
• 扩展的分析开发和筛选设施提供了多种活细胞筛选平台，可以在中/高通量能力下评估基于图像和活性的活神经元测量。该设施还提供机器人和液体处理器，以提高实验的可重复性。

HNC得到了来自马萨诸塞州生命科学中心(MLSC)、智力和发育障碍研究中心(IDDRC)、波士顿儿童医院汤米·福斯中心、用于CDKL5研究的楼楼基金会、波士顿儿童医院的设备资助和匿名基金会捐赠者的慷慨资助。